ゴーシェ病Ｉ型に対するセレザイムの骨密度改善効果を発表

2007.01.15

ジェンザイム　コーポレーション（米国マサチューセッツ州）は、『セレザイムの長期投与によりゴーシェ病Ｉ型患者の骨密度を用量依存的に増加させた』との研究成果が、医学専門誌である「The Journal of Bone and Mineral Research」に掲載されたことを発表しました。

ゴーシェ病Ｉ型では骨関連疾患（骨減少症、骨粗しょう症および骨折など）のリスクが増大します。セレザイムは酵素補充療法治療薬であり、ゴーシェ病Ｉ型の標準的治療薬です。この度、セレザイムの長期使用における骨への影響を評価するために、ICGG(International Corroborative Gaucher Group)に登録されている500名以上のゴーシェ病患者が参加し、過去最大規模の調査研究が実施され、その結果が掲載されました。ICGGは、1991年以来ジェンザイム社の支援を受け、国際的な医学関係者によって運営されている組織です。

この研究調査ではゴーシェ病Ｉ型患者342名中、160名のセレザイム投与患者と182名の非投与患者を比較しました。　事前にベースラインデータでは、セレザイム投与群、非投与群の両群において骨密度は非罹患者に比べて極めて低いことがわかっていました。セレザイム投与群は投与量15-60単位／kgを2週間ごとに投与し、骨密度はDXA法により腰椎部において測定しました。

その結果、セレザイム投与群では非投与群に比べて有意に骨密度が増加し、用量依存的であることがわかりました。投与量が多い程、骨密度の改善が認められました。投与量60単位／kgで2週間毎投与のセレザイム投与群のスコアが一般集団と同等の数値を示す程まで改善されているのに比べ、同様の期間の非投与群では骨密度の改善が見られない、あるいは減少していました。
この調査の結果ではまた、ゴーシェ病Ｉ型患者の酵素補充療法において、骨密度を正常値に近づけるには、8年以上の継続的なセレザイム投与による治療が必要であり、他の血清生化学的検査値や肝脾腫の改善よりも時間がかかることが示されました。

これらの結果から、ゴーシェ病Ｉ型の治療において、非罹患者の骨密度と同等の骨密度を治療目標にするべきであると結論付けられました。

以上