Genzyme Corporation（米国）、ゴーシェ病の経口治療薬開発で良好な初期段階の臨床試験結果を発表

2007.05.28

Genzyme Corporation（米国）は、ゴーシェ病経口治療薬として開発中の“Genz-112638”の第2相臨床試験の患者登録が完了したことを発表しました。これより現在までに得られた良好な臨床試験結果を基に、当局と今後の開発計画を協議する予定です。

5名の患者による初期所見によると、“Genz-112638” は、肝脾腫の軽減や血小板・ヘモグロビン値の改善を含む重要なエンドポイントに対し、短期間に有意な効果を与えていることが示唆されました。また、安全性 について報告された有害事象は軽度で一時的なものでした。（本剤投与との関連の可能性があり現在因果関係について調査中である重症な有害事象1件を含む）これらの結果は、Genzyme Corporation（米国）のAnalyst Dayに発表される予定です。また最終的な第２相試験の結果は、2008年半ばに得られる見込みです。

これらの良好な試験結果が他の患者においても確認されれば、Genz-112638はゴーシェ病経口治療薬として新たな有望な治療法となり得ます。

LSD部門社長であるDavid Meeker氏は次のように述べています。
「これまでに得られた結果に大変満足しています。セレザイムはゴーシェ病患者の生活に多大な影響を与えました。私たちの目標は、安全で有効な、かつ患者さまにとって簡便な経口剤を開発するというとても高いものです。」

ゴーシェ病Ｉ型を対象とするこの臨床試験は、欧州、イスラエル、北米および南米の医療施設にて実施されています。

“Genz-112638”に関して
“Genz-112638” はセラミドの経口薬です。グルコシルセラミドの合成を触媒する酵素のはたらきを抑制し、ゴーシェ病患者さまの細胞や組織に蓄積する物質であるグルコセレブ ロシドの生成を削減します。ゴーシェ病のほかにも、この分子経路の障害により生じる疾患がいくつかあり、ファブリー病はその1例です。Genzyme Corporation（米国）は、これらの疾患についても研究開発を進めていきます。

第2相臨床試験は、前臨床試験と120名以上を対象に3つの異なる試験からなる第1相試験の終了後に開始されました。

Genzyme Corporation（米国）のゴーシェ病に対する取り組みについて
“Genz-112638”の開発は、Genzyme Corporation（米国） の長期にわたるゴーシェ病治療への取組みの一貫です。1991年にセレデースを発売して以来、Genzyme Corporation（米国）は、ゴーシェ病治療の向上を目的に研究に従事してきました。セレデースとセレザイムの市販後試験では、貧血や血小板減少、肝脾腫、骨症状といった異なる臨床症状に有効であるという良好な結果が得られています。Gaucher Registryによるデータは、担当医師とゴーシェ病患者の治療記録を示すこの種のデータベースとしては最大規模のものです。

Genzyme Corporation（米国）はまたゴーシェ病のような単一遺伝子疾患を対象とする遺伝子治療において研究を続けています。

注意：この文章は5月16日にGenzyme Corporation（米国）が発表したプレスリリースの翻訳です。原文と解釈や内容について差異がある場合には、英文が正しいものとなります。また、このプレスリリースは予測的な見解を含んでおり発表内容が実際と一致しない場合がありますことを予めご了承ください。

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