日本初の遺伝子組換えムコ多糖症2型（ハンター症候群）治療剤『エラプレース点滴静注液6mg』を発売

2007.10.17

ジェンザイム・ジャパン株式会社(本社:東京都千代田区、資本金：4億7,500万円、社長：中村良和)は、遺伝子組換えムコ多糖症２型治療剤『エラプレース点滴静注液6mg』〔一般名：イデュルスルファーゼ（遺伝子組換え）〕を2007年10月17日（水）付で発売します。本製剤は、2006年12月に希少疾病用医薬品に指定され、2007年10月4日（木）に厚生労働省より製造販売が承認されました。

ムコ多糖症２型（ハンター症候群）は、ムコ多糖（グリコサミノグリカン(GAG)）を分解するリソソーム酵素イズロン酸-2-スルファターゼが、先天的に欠損または活性が低下することにより、組織細胞内にムコ多糖が蓄積され、機能障害を引き起こすＸ染色体劣性遺伝性の疾病です。主な症状に、低身長、骨変形、関節拘縮、肝脾肥大、精神発達遅滞、心肥大等が挙げられます。進行性のため、機能障害・機能不全に陥り、10～15歳頃までに死亡する患者さんも少なくありません。世界で約500人の患者さんが現在エラプレースの投与を受けています。これまで日本ではこの疾患に対する治療法はなく、対症療法が行われていますが、疾患の進行を抑えることはできません。

『エラプレース点滴静注液6mg』は、ムコ多糖症２型に対する新有効成分イデュルスルファーゼ（遺伝子組み換え）を含む酵素補充製剤です。同製剤を使用した酵素補充療法は、患者さんにとって、有用な治療方法として期待されています。本製剤は、米国で2001年に希少疾患病用医薬品の指定を受け、Shire Human Genetic Therapies,Incが2006年7月24日にFDA（米国食品医薬品局）から承認を取得しました。海外では、米国・EUを含め、33カ国（2007年7月現在）で承認されており、日本での承認は、34ヶ国目となります。

エラプレースの特性は、以下のとおりです。

１．遺伝子組み換え技術を用いて、ヒト培養細胞から産生されたイズロン酸-2-スルファターゼと同様の酵素製剤です。
２．１週間に１回体重1kgあたり0.5mgを１～３時間以上かけた点滴静注により、ムコ多糖症２型の原因物質となっている過量のムコ多糖の蓄積を軽減します。
３．関節拘縮を緩和し、歩行距離の改善にもとづく持久力の向上により患者さんのQOL（クオリティ・オブ・ライフ＝生活の質）の向上が期待できます。さらに、肺機能の改善、心機能の改善が期待できます。
エラプレースは、日本で初めて発売する進行性難治性疾患ムコ多糖症2型の治療を対象とする治療剤です。

※再審査期間は10年。全例調査を承認条件とし認可されました。

身体の主要な構成成分である物質「ムコ多糖」を分解する酵素が生まれつきないため、皮膚や骨を中心に全身に「ムコ多糖」が蓄積されることで、各臓器や組織の機能が徐々に損なわれる遺伝性・進行性の疾患です。病型は1～7型に分けられ、ジェンザイム・ジャパン（株）では、2006年12月よりムコ多糖症１型治療剤「アウドラザイム点滴静注液2.9mg」を販売しています。

◆ジェンザイム・ジャパン株式会社について
世界有数のバイオテクノロジー企業、Genzyme Corporation（本社：米国） の日本法人として、1987年に設立。希少疾患治療剤を主軸にバイオ医薬品、医療機器、臨床検査事業を積極的に展開しています。充実した製造パイプラインと事業基盤で、今後更なる成長の可能性を持つバイオ医薬品企業です。これまでに希少疾患領域で、すでに４製剤を発売しており、ムコ多糖症２型治療剤「エラプレース点滴静注液6mg（遺伝子組換え）」は、５製剤目の認可・販売となります。