2009.02.24 Press Release

ジェンザイム　コーポレーション、好調な第四半期業績で実り多い１年を締めくくる

このプレスリリースは、2009年2月11日にジェンザイム　コーポレーション（米国　マサチューセッツ州）が発表したものの翻訳です。　　開発内容・時期などジェンザイム社の日本法人であるジェンザイム・ジャパン（株）および日本市場には当てはまらない発表が含まれています。　また、もし原文（英文）と翻訳に相違がある場合には、原文が正しいものと判断願います。　原文（英文）は、ジェンザイム社のサイト(www.genzyme.com)からご覧いただくことができます。

非会計基準による1株当たり利益は、第4四半期1.04ドル、2008年通年で4.00ドル

ジェンザイム　コーポレーション（Genzyme Corp. NASDAQ: GENZ）は本日、2008年度　第4四半期の決算を発表し、堅調な売上と成長率を報告するとともに、2009年度における明るい展望を示しました。

会計基準による実質利益は8670万ドル、希薄化後1株当たり利益は0.31ドルと、前年同期の7890万ドル、0.29ドルと比べ堅調な伸びを示しています。非会計基準による純利益は、前年同期の2億4920万ドルから16％伸び、2億8850万ドルに達しました。非会計基準による収益は、前年同期の希薄化後1株当たり利益の0.91ドルから1.04ドルへと14%伸びました。

本四半期の会計基準決算には、オサイリスセラピューティクス社（Osiris Therapeutics Inc.）へ製品候補獲得のために支払った払戻不可の前払い金、償却費および株式報酬費用、ならびに同社のベルギー製造施設で行ったプロセス検証試験に伴う間接費と材料費の損金処理費用が含まれます。

会長兼CEOである、ヘンリ・A・タミアーは「昨年は経済状況やマイオザイム®において直面した課題にもかかわらず、予想以上の収益をあげることができ、すばらしい年でした。この財務目標は、将来への投資を犠牲にすることなく達成されたものです。　パイプラインへの投資は拡大し続けており、現在、当社の成長を牽引する潜在力を持つ7つの有力で製品化が近い治療薬の開発が進行しています。1年前と比較してより堅調で、将来への確かな自信を持っています。」と述べています。

前述の通り、第4四半期の売上は13%伸びて11億7000万ドルに達しました。約3900万ドルの為替損を反映した上で、昨年同期の10億4000万ドルを上回りました。

第4四半期および2008年度の製品別の売上高と、事業分野別の長期的成長予測については、JPモルガンの医療カンファレンスにおいて発表された2009年1月13日付のプレスリリースに詳述されています。

2008年の売上は46億ドルに達し、2007年度の38億ドルから21％の増加となりました。会計基準による純利益は4億2110万ドル、希薄化後1株当たりの利益は1.50ドルと、前年実績のそれぞれ4億8020万ドル、希薄化後1株当たり1.74ドルにわずかに及びませんでした。非会計基準による実質利益は、2007年の9億3990万ドルから18％伸び、11億ドルに達しました。非会計基準による希薄化後1株あたり収益は2007年度の3.47ドルから15%増加して4.00ドルとなりました。

また、主要な事業の運営から現金約15億ドルを生み出し、この現金を投入して実質上すべての負債をなくしました。　さらに、世界中の自社インフラに投資し、株を買い戻し、開発後期のパイプラインを大幅に強化する戦略的取引を実行しました。

2006年から2011年にかけて非会計基準の収益を平均で20%伸ばすという目標に向け、順調に進んでいます。非会計基準の収益は、2011年までに希薄化後1株当たり利益で約7.00ドルへと成長すると予測されます。

2009年度の非会計基準の収益は、希薄化後1株当たり利益で約4.70ドルに伸びると予測されます。減価償却と株式報酬費用が含まれる会計基準での収益は希薄化後1株当たり利益で3.50ドルに達すると期待されています。

2009年度第1四半期の非会計基準の利益は、2008年度第4四半期と同程度になる見込みです。規制当局からマイオザイム®（alglucosidase alfa）に関する2つの主要な承認が得られる見込みであるため、非会計基準の利益は第2四半期から加速すると予想しています。EUにおけるマイオザイムの製造承認は4000リットルとなり、需要増を満たすための重要な製造量拡大となります。米国でのマイオザイム®製造承認は2000リットルで、Lumizyme™（alglucosidase alfa）と言う名前となり、この規模で生産される糖原病2型の治療薬を米国市場で販売できるようになります。先月発売されたMozobil™（plerixafor）も収益の増加に貢献すると考えています。

遺伝性疾患分野の総売上は、2008年の22億3000万ドルから、24億7000万ドル～25億3000万ドルに達すると予測されています。

この事業分野において、マイオザイム®の売上は、2008年2億9600万ドルから、4億3000～4億4000万ドルに伸びると予測されています。FDAによるLumizyme™の米国承認は2月28日に得られると見込んでいます。また、欧州委員会が現在審査中である、マイオザイム®の4000リットル規模での製造承認は、通常の審査ペースで4月には得られると見込んでいますが、ジェンザイムは当局へ審査の迅速化を要請しています。

競争の激しい市場下において重要な成長駆動力であるファブラザイム®（agalsidase beta）の売上は好調で、昨年の4億9400万ドルから、2009年には5億6000～5億7000万ドルへの伸びが見込まれています。

セレザイム（imiglucerase ®）の売上は、市場の成熟と為替損の影響により、2008年の12億4000万ドルから、12億5000万～12億8000万ドルになると予測されています。

循環器代謝異常および腎臓領域の総売上は、2008年の9億5600万ドルから、10億4000～10億7000万ドルに伸びると予測されています。

この分野では、高リン血症治療薬であるRenvela®（sevelamer carbonate）とレナジェル®（sevelamer hydrochloride、Renagel® ）で、昨年の6億7800万ドルから2009年には7億2500～7億3500万ドルの売上をあげると予想されています。売上増の要因として見込まれているのは、Renvela®のEUでの承認と、米国において「透析を受けていない慢性腎疾患」を適応とする承認が下りることが見込まれているためで、承認時期は2009年中旬を見込んでいます。米国において現在レナジェル®の投与患者に対しRenvela®への切り替えを働きかけています。　切り替えの完了目標を2009年9月30日としています。

バイオサージェリー事業の総売上は、2008年の4億9100万ドルから、5億4000～5億7000万ドルに伸びると予測しています。

血液腫瘍分野の総売上は、2008年の1億1700万ドルから、1億8500万ドル～2億1000万ドルに伸びると予測されています。

この分野では、Mozobil™の売上が2009年度に4000～5000万ドルに達すると見込まれています。本治療薬の導入は順調に進んでおり、移植センターでの採用が続いています。Mozobil™は米国で12月に承認され、2009年後半にEUでの承認を見込んでいます。患者さん、医師、移植センターにもたらされる臨床的、経済的メリットは高く、幹細胞移植治療に欠かせない製品となると期待されています。

その他の製品・サービス等の売上は、2008年度の8億1400万ドルから、2009年度には10億2000～10億8000万ドルに達すると見込んでいます。

非会計基準による2009年度粗利率は、2008年の76％から75%程度になると予測されます。１％の低下は、マイオザイム®の生産規模拡大に伴う2つの製造工場の低稼働率を反映したものです。また、プロダクト　ミックスの変化が反映されています。

非会計基準による2009年度の販売管理費は、2008年度の27％より低い約26%を予測しています。販売管理費には、米国と欧州でのMozobil™、米国でのSynvisc-one™、Lumizyme™、成人の急性骨髄性白血病治療薬Clolar®（clofarabine）などの主要製品発売のための費用が含まれています。

非会計基準の研究開発費は2009年収益の約16％を占めると予測され、2008年の研究開発費に対する収益率と同程度となっています。当社は、将来の成長を支えるため、パイプラインへの大幅な投資を継続します。現在、約100件の臨床試験を実施中です。

設備投資は6億～6億5000万ドルになると予測しています。既存製品の売上成長と、開発後期にある開発品の発売に備えるため、製造設備への大幅な投資を続けていきます。現在、2つの新しい製造施設が建設中です。1つはフランスのサイモグロブリン®（抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン製剤）製造のための施設で、もう1つは米国マサチューセッツ州フレーミングハムの細胞培養施設です。

R&Dパイプラインには、2011年以降、会社の成長を支える開発後期段階にある以下の7つの主要プログラムがあります。

急性骨髄性白血病治療薬Clolar®
成人を対象とする急性骨髄性白血病治療の第一選択治療薬としてClolar®をFDAに承認申請しました。この申請が優先的に審査された場合、この適応症に対し、2009年前半に承認を得ることができると思われます。EUへの申請は2009年後半を、承認は2010年前半を見込んでいます。Clolar®は現在、米国および欧州において再発性、難治性小児の急性リンパ性白血病の治療薬として承認されています。

多発性硬化症治療薬Alemtuzumab
現在、Alemtuzumabに関するフェーズ3の2件の臨床試験のための被験者登録を行っています。　この製剤は多発性硬化症の治療薬として新たな標準治療薬となる可能性があります。これまで未治療の被験者を対象とする臨床試験登録は今年の半ばに、既治療の被験者を対象とする臨床試験登録は来年前半に完了する予定です。フェーズ2の最終データで、Alemtuzumabは高用量と低用量においてインターフェロンベータ1aを上回る効果が確認されたため、今後の臨床試験は、高用量を除くよう変更となりました。未治療の被験者を対象とする臨床試験結果は2011年に得られる予定で、2012年の承認を見込んでいます。

ハイリスク高コレステロール血症治療薬Mipomersen
ジェンザイムとアイシスファーマシューティカルス社（Isis Pharmaceuticals Inc.）は、2008年、心疾患のハイリスクを持つ高コレステロール血症の患者を対象とする新しい脂質低下薬の開発と市販において戦略的提携を締結しました。両社は昨年3つの臨床試験を開始し、現在、4つめの試験の患者スクリーニングを行っています。両社は、ホモ接合型の家族性高コレステロール血症の患者によるフェーズ3の臨床試験の登録を完了したところです。この製剤の開発においてもっとも重要なデータは2009年中旬に得られる予定です。家族性高コレステロール血症を適応症として、米国での承認申請を2010年後半に行い、2011年に承認を見込んでいます。2010年中旬にアウトカム　スタディーを開始する予定です。

移植片対宿主病およびクローン病治療薬Prochymal™
ジェンザイムとオサイリスセラピューティクス社は、昨年、成人の幹細胞治療薬Prochymal™の開発と市販について戦略的提携を締結しました。移植片対宿主病（GvHD）およびクローン病におけるProchymal™のフェーズ3試験のデータは、2009年に得られる予定で、オサイリス社は今年中にGvHD適応症とするFDA承認を見込んでいます。

ゴーシェ病治療薬GENZ-112638
GENZ-112638について2件のフェーズ3試験を開始する準備をしています。先ごろゴーシェ病の経口治療薬としての可能性を探るために、試験設計に関してFDAとの前向きな話し合いを行いました。　その結果を受け、この試験が行われます。患者登録は今年前半に開始される予定です。非盲検によるフェーズ2試験の最終結果は、2月20日、リソソーム病ネットワーク世界シンポジウムで発表される予定です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Ataluren
ジェンザイムとPTCセラピューティクス社（PTC Therapeutics Inc.）は、2008年、Ataluren（旧名PTC124）の開発と市販化について戦略的提携を締結しました。このナンセンス変異による遺伝子異常治療のための新しい経口薬は、何百もの疾患に適用できる可能性があります。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とするフェーズ2bピボタル試験の患者登録はすでに完了し、来年に結果が得られる予定です。嚢胞性線維症（CF）を対象とする試験は今年前半に開始される予定です。

その他の主要プログラム
ジェンザイムは今年、次世代のリン吸着薬（APB）のピボタル試験を開始する予定です。APBは、セベラマーのすべての長所を維持しながら、より効果的にリンを吸着し、既存の治療薬の効能を大きく上回る可能性があります。セベラマーの主要特許が期限切れとなる2014年までには、APBの承認が得られると見込んでいます。

2010年前半には、糖原病2型の第2世代酵素補充療法候補のIND申請を予定しています。前臨床研究から得られたデータでは、α alglucosidase製剤と比べ5倍の効果を示しています。