治療

酵素補充療法

α-L-イズロニダーゼの遺伝子組換え製剤アウドラザイム（ラロニダーゼ）が承認されています。アウドラザイムを毎週投与することでムコ多糖症１型患者に認められる関節拘縮、呼吸障害等の諸症状の改善が認められています。しかし、投与時のアレルギー症状も報告されていますので、投与時には慎重な観察が必要です。

対症療法

呼吸器感染の治療や予防、交通性水頭症に対するV-Pシャント術、角膜混濁に対する角膜移植、心臓弁膜症に対する弁置換術など症状に応じて適切な治療が必要です。

骨髄移植

骨髄移植は生着した症例では一定の効果が認められていますが、ドナーが限られていることや、ＧＶＨＤという免疫反応の問題があり一定の条件を満たす場合にのみ施行されています。

遺伝子治療

遺伝子治療も盛んに研究されていますが、まだヒトへの検討が始まったばかりです。